Os  recursos,  não-reembolsáveis,  são  destinados  ao  projeto "Desenvolvimento de Medicamentos Recombinantes para Uso em Hematologia/Hemoterapia",  uma   parceria  da  empresa  Hemobrás  com  o Laboratório de Engenharia de Cultivos Celulares da COPPE/UFRJ.

O  objetivo é desenvolver tecnologias inovadoras para a produção de dois  fatores sanguíneos e um estimulador hematopoéticos, obtidos através de  engenharia  genética,  de  grande  importância  para os portadores de hemofilia,  câncer  e  AIDS.  Trata-se  de  tecnologia  nacional  de alta produtividade  para  a  fabricação  de três biofármacos recombinantes: os fatores sanguíneos VIII e IX e o biofármaco conhecido como G-CSF.

No    tratamento   das   hemofilias   A   e   B   são   utilizados, tradicionalmente,  fatores  da coagulação sanguínea, obtidos  a partir do fracionamento  industrial  do  plasma  humano.  Os  fatores VIII e IX  de coagulação  sanguínea  são   proteína  do sistema de coagulação utilizada para  o  tratamento  da  hemofilia  dos  tipos  A e B, respectivamente. A hemofilia  é  uma  doença  genética  em que os pacientes não produzem uma destas  proteínas.  Atualmente,  o  Brasil importa fator VIII e fator IX, derivados  do  plasma  para atender a necessidade de tratamento diário de 7 mil hemofílicos.

A  nova tecnologia a ser desenvolvida na UFRJ poderá permitir que a Hemobrás passe a produzir, com tecnologia nacional, os fatores sanguíneos que são obtidos a partir de células geneticamente modificadas, conhecidos como  fatores  recombinantes.  Esses  fatores,  além  de  serem  de  alta segurança  e  eficácia,  podem  ser  produzidos  na  quantidade  que  for necessária  para  atender  a  demanda  dos pacientes. Não há, neste caso, limitações  de disponibilidade de matéria-prima, como no caso dos fatores produzidos a partir do plasma de doadores de sangue.

O  biofármaco  G-CSF  é  utilizado  no  tratamento de deficiências de glóbulos  brancos,   após  quimioterapias  e  depois  de  transplantes de medula  óssea.  A conseqüência desses tratamentos é uma brutal redução no número de glóbulos brancos dos pacientes, expondo-os a infecções graves e risco   de  morte  decorrente  destas  infecções.  O  G-CSF  recombinante apresenta, portanto,  um grande mercado, no Brasil e no exterior.

Os  biofármacos  a  serem  desenvolvidos  são  estratégicos  para a Política   Nacional  de  Saúde.  Apenas com  a  importação  dos  fatores sanguíneos VIII e IX, o governo brasileiro gasta, anualmente, cerca de R$ 200 milhões.

O  desenvolvimento das tecnologias deverá ser feito em três anos e, ao  final  deste  período,  a  Hemobrás  promoverá estudos pré-clínicos e clínicos  para  comprovar  a  eficácia e segurança dos produtos. Ao final desta  etapa,  o  objetivo  é  obter  o  registro  da Agência Nacional de Vigilância  Sanitária  (ANVISA)  e  implantar a fábrica para produção dos biofármacos recombinantes.